Nieuwe medicijnen voor kinderen met astma

Bij sommige kinderen met ernstig astma lijkt niets te helpen. Ze nemen meerdere keren per dag een pufje en krijgen af en toe zelfs een prednisonkuur van de kinderlongarts. Toch blijven ze zo benauwd dat ze regelmatig voor een opname naar het ziekenhuis moeten. Maar er is hoop voor deze kinderen, want nieuwe medicijnen kunnen hun klachten misschien wél verminderen. Verschillende soorten zijn al beschikbaar voor volwassenen. ‘Deze middelen lijken inderdaad veelbelovend’, zegt Susanne Vijverberg van het Amsterdam UMC. ‘Ze bestrijden namelijk bepaalde ontstekingsstoffen in de longen. Gewone ontstekingsremmers schakelen ook stoffen uit die goed werk doen. De nieuwe medicijnen pakken alleen de boosdoeners aan.’

Niet voor iedereen

Dat klinkt als een uitkomst maar helaas ligt het toch iets ingewikkelder, vertelt Vijverberg. ‘Er zitten ook nadelen aan de nieuwe medicijnen. Zo moeten ze in de vorm van injecties worden gegeven. Niet één keer, maar om de paar weken – en dat is toch wat anders dan een pufje thuis. Ouders en kinderen moeten er vrij voor nemen en naar het ziekenhuis reizen. Bovendien vinden veel kinderen zo’n naald heel eng. Dat geeft dus stress. Daarnaast zijn er verschillende soorten astma en we weten nog niet bij welke soort de medicijnen zullen werken.’

Daar komt nog eens bij dat de injecties erg duur zijn en de samenleving dus veel geld kosten. Ook daarom willen de onderzoekers eerst precies weten welke kinderen de injecties echt nodig hebben. ‘Soms komen de astmaklachten doordat ze toch niet regelmatig genoeg puffen, door een huisdier óf doordat er gerookt wordt in huis. Het is dan goed om eerst te bekijken of daar iets aan te doen is. Maar er is ook een kleine groep bij wie echt niets helpt. Deze kinderen zitten op de hoogste dosering, volgen alle adviezen op en zijn nog steeds benauwd. Bij hen kunnen de nieuwe medicijnen er hopelijk voor zorgen dat ze zich veel beter gaan voelen.’

Gekriebel in je neus

Om erachter te komen voor welke kinderen dit geldt, zette Susanne Vijverberg met geld van het Longfonds een onderzoek op: de PANDA Studie. De studie volgt en onderzoekt tachtig kinderen en jongeren met ernstig astma. ‘Dat is best bijzonder, omdat er niet zoveel onderzoeken met kinderen zijn’, vertelt Vijverberg. ‘Dat is heel begrijpelijk, want kinderen zijn kwetsbaarder dan volwassenen. Maar het maakt het ook lastig om te weten wat goed werkt bij jonge astmapatiënten. We kunnen niet zomaar denken: we halveren de dosering en dan is het wel goed. Kinderen zijn in de groei en hun afweersysteem is nog in ontwikkeling. Ze hebben echt een ander soort astma dan volwassenen. Dat maakt het extra belangrijk om goed uit te zoeken wat er in hun longen gebeurt.’

Cellen in de neus

Hoe pakken de onderzoekers dat aan? Allereerst doen ze een ademanalyse met behulp van een speciale elektronische neus. Vijverberg: ‘De stofjes die in de longen zitten, zien we namelijk deels ook terug in de adem. Zo hopen we beter te kunnen bepalen om welke vorm van astma het precies gaat. Daarnaast willen we met een wattenstaafje cellen uit de neus halen om in het laboratorium te bekijken. Dit doen we omdat de cellen in de neus op die in de longen lijken. Op deze manier krijgen we veel informatie, zonder dat we in de longen zelf hoeven te kijken. Collega’s hebben het bij mij al gedaan en het is een beetje vervelend, maar niet pijnlijk. Het kriebelt nogal, alsof je heel erg moet niezen.’

Met deze twee methoden hopen Vijverberg en haar collega’s te ontdekken om welk type astma het gaat. Dan weten ze welke kinderen ze kunnen helpen met de nieuwe medicijnen. Als laatste nemen de onderzoekers digitale vragenlijsten af. Daarmee hopen ze zoveel mogelijk te weten te komen over welke prikkels klachten veroorzaken en hoe wordt omgegaan met alle adviezen.

Kinderen denken mee

Het onderzoek is in 2019 gestart en zal zo’n drie jaar gaan duren. Om geschikte kandidaten te vinden, krijgen de onderzoekers hulp van kinder(long)artsen. Vijverberg: ‘En voor de analyse van de cellen werken we samen met Australische collega’s die hiervoor speciale methoden hebben ontwikkeld.’

Daarnaast richtte Susanne Vijverberg vorig jaar een jongerenraad op binnen het Amsterdam UMC. De jongeren in deze raad hebben zelf ook een longziekte. Ze geven advies aan de onderzoekers en gaan een aantal van de onderzochte kinderen interviewen. Vijverberg: ‘Ze stellen vragen als: zijn de teksten van de vragenlijsten lekker leesbaar en is de uitleg goed genoeg? We willen namelijk heel graag weten hoe de kinderen het onderzoek ervaren en wat er beter kan. Aan leeftijdsgenoten vertellen ze dat misschien makkelijker. Zo proberen we jonge patiënten meer bij medisch onderzoek te betrekken. Dat gebeurt nu nog veel te weinig.’

Behandeling op maat

Susanne Vijverberg verwacht dat artsen kinderen met ernstig astma mede door het onderzoek straks beter kunnen helpen. ‘Dat kan met behulp van de nieuwe medicijnen zijn of door nog gerichtere adviezen te geven. Of wie weet blijken de klachten te komen door dingen waaraan nog niet eerder is gedacht.’

Het gaat er in ieder geval niet om de groep die injecties krijgt zo klein mogelijk te houden, benadrukt ze. ‘Sommige kinderen lukt het gewoonweg niet om bijvoorbeeld regelmatig een pufje te nemen. Ook voor hen kunnen injecties een uitkomst zijn, die vergeet je niet zo snel. Maar we willen ze ook weer niet onnodig geven. Een behandeling op maat voor elk kind, daar willen we naartoe.’

• Thema: Behandeling op Maat  en Kinderen en Longziekten
• Looptijd: 01-06-2019 tot 01-03-2024
• Soort subsidie: Jonge Onderzoeker 
• Bedrag: 200.000 euro 
• Onderzoeker: Susanne Vijverberg (AUMC)